La malattia di Parkinson e la demenza a corpi di Lewy sono patologie neurodegenerative frequenti, mentre l’atrofia multisistemica è più rara ma caratterizzata da una progressione particolarmente rapida e invalidante. Nel loro insieme, queste malattie, accomunate biologicamente dall'accumulo patologico della proteina alfa-sinucleina a livello del sistema nervoso, compromettono progressivamente movimento, autonomia e qualità di vita, con un rilevante impatto anche sulle famiglie e sui sistemi sanitari. Le terapie oggi disponibili possono attenuarne alcuni sintomi, ma non esistono ancora trattamenti di comprovata efficacia capaci di rallentare o arrestare il processo neurodegenerativo. Individuare queste terapie cosiddette “disease-modifying” rappresenta quindi una delle principali sfide della neurologia contemporanea.
In questo contesto, un articolo appena accettato dalla rivista internazionale Brain, con un importante contributo dell’Università di Verona, mette in discussione un presupposto centrale nello sviluppo di nuovi trattamenti: dimostrare che un farmaco agisce sul proprio bersaglio biologico non significa necessariamente che produca un beneficio per il paziente.
Gli autori, i docenti Carlo Alberto Artusi e Michele Tinazzi del Dipartimento, assieme ai colleghi di varie università italiane, francesi e statunitensi, hanno analizzato 26 trial clinici pubblicati tra il 2020 e il 2025, comprendenti complessivamente 2.195 persone con malattia di Parkinson, atrofia multisistemica o demenza a corpi di Lewy. Sebbene molti studi documentassero una modificazione del biomarcatore associato al bersaglio del trattamento, la corrispondenza con un miglioramento clinico era poco frequente e risultava particolarmente debole negli studi metodologicamente più rigorosi.
Il lavoro non mette in discussione l’utilità dei biomarcatori, ma evidenzia che il loro cambiamento non può essere considerato, da solo, una prova dell’efficacia clinica o della capacità di modificare il decorso della malattia. Per aumentare le probabilità di successo dei futuri trial sarà necessario selezionare i partecipanti sulla base dei meccanismi biologici effettivamente presenti nel singolo paziente, utilizzare biomarcatori strettamente coerenti con il bersaglio terapeutico e verificare sempre che l’effetto biologico si traduca in un beneficio concreto e significativo per la persona.
Link alla pubblicazione:
© 2026 | Università degli studi di Verona
******** CSS e script comuni siti DOL - frase 9957 ********
